Вы находитесь здесь: Главная > Развитие детей > Полиморфизм генетических вариаций
Post Icon

Полиморфизм генетических вариаций

Полиморфизм генетических вариацийВажно иметь в виду риск гуморального иммунного ответа, направленного против соответствующего продукта трансгена, и/или клеточного иммунного ответа, направленного против клеток, модифицированных данным геном. Эта проблема особенно значима у пациентов с наследственными заболеваниями, в организме которых никогда не вырабатывался данный нормальный белок. Полиморфизм генетических вариаций у людей позволяет предположить, что ответ на попытку генной терапии будет варьировать у людей значительно шире, чем в экспериментах на линейных животных. Перед проведением исследований с участием людей необходимы доклинические испытания на животных, однако важно учитывать ограниченное значение этих исследований.

Существуют вирусные и невирусные векторы — переносчики генов. Вирусы служат удобным средством доставки генетической информации в клетки. Оболочка вирусов позволяет осуществить перенос генетической информации в клетки-мишени. Векторная ДНК не может реплицироваться и создавать новые вирусные частицы в отсутствие вирусных генов. Структура гена многих векторов содержит вирусную ДНК только на обоих концах, при этом ДНК не кодирует вирусные гены. Структура концов вирусного вектора служит для распознавания векторной ДНК с целью ее включения в инкапсулированные частицы вириона. В тех случаях, когда вирус применяется в качестве вектора, проблемы безопасности терапии включают возможность случайного непредсказуемого синтеза вируса дикого типа.

В настоящее время разрабатываются методы введения ДНК в организм без участия вирусов. Эти методы включают введение изолированной ДНК и применение сложных химических соединений, включающих ДНК. Одно из важных ограничений этих методов — проблемы безопасного переноса генов в специфические органы в сочетании с их терапевтической эффективностью, приводящей к стойкой экспрессии генов. В целом в настоящее время вирусные векторы имеют много преимуществ в отношении их эффективности, однако в будущем, вероятно, будут более широко применяться невирусные векторы.

  • Digg
  • Del.icio.us
  • StumbleUpon
  • Reddit
  • Twitter
  • RSS

Комментарии закрыты.